Was ist menschliche Gen-Therapie?

Menschliche Gentherapie ist eine Technik der Behandlung der verschiedenen Krankheiten und der Störungen durch Wiedereinbau der defekten Gene mit den gesunden. Gentherapie durchgeführt an einem zellularen Niveau aren, und viel von ihm war noch in den experimentellen Stadien ab 2011. Normale Gene arbeiten, indem sie Proteine verwenden, um bestimmte codierte Befehlsfolgen durchzuführen; wenn ein Gen defekt ist, können die Proteine diese Anweisungen nicht richtig durchführen. Using menschliche Gentherapie versucht Wissenschaftler, gesunde Gene zu den spezifischen Zellen durch einige verschiedene Methoden einzuführen.

Eine der Arten der Gentherapie benutzt ein geändertes Virus als Fördermaschine für ein neues, gesundes Gen. Wissenschaftler entwickelt Techniken, um die natürliche Weise zu ändern, dass Viren ihre pathogene Angelegenheit an Zellen liefern. Anstelle von Infektion-verursachender Angelegenheit können Fördermaschineviren normale menschliche Gene in gerichtete Zellen einsetzen. Diese Methode versucht worden mit Lungenflügel- und Leberzellen, um Heilunginfektion dieser Organe zu helfen.

Menschliche Gentherapiebehandlungen können Methoden auch mit.einbeziehen, die nicht Viren benutzen. Einige Wissenschaftler versucht, die ursprünglichen Gene durch einen Prozess zu reparieren, der Rückveränderung, mit gemischten Ergebnissen genannt. Verschiedene Gene können in den verschiedenen Graden geändert werden, und Forscher versucht, diese Änderungsgeschwindigkeiten außerdem zu manipulieren.

Einige Experimente in der menschlichen Gentherapie gewesen erfolgreicher, wenn das fehlerhafte Gen zusammen entfernt und durch ein gesundes Gen ersetzt. Diese Technik bekannt als Genabwechselndes ein- und auslagern. Andere Gentherapieversuche gehabt bessere Resultate, wenn das defekte Gen an der richtigen Stelle gelassen und ein normales man zusammen mit ihm eingesetzt. Die Faktoren, die diese Resultate beeinflussen, können die Art der Zielzelle sowie die Art der Störung umfassen, die behandelt.

Krankheitgentherapie gehabt etwas Erfolg, wenn sie übernommene Bedingungen wie Hämophilie und strenger kombinierter immuner Mangel behandelte. Die größte Herausforderung mit der Anwendung der Gentherapie für diese Bedingungen ist die Möglichkeit der Zellenablehnung. Wenn der Körper eines Patienten Zellen mit geänderten Genen als Fremdkörper erkennt, können die Resultate lebensbedrohend sein, wenn dieser Patient ein non-functioning Immunsystem hat.

Medizinische Forscher fortgefahren che, die Möglichkeiten der Anwendung der menschlichen Gentherapie für eine breitere Strecke der Bedingungen zu erforschen. Versuche in der Tiergentherapie gewesen wirkungsvoll, wenn sie Gesundheitsprobleme wie degenerative Blindheit und sogar Tiefstand verbesserten. Die Netzhautgene, die in die Zellen der fast blinden Ratten eingeführt, wieder hergestellt erfolgreich mehr ihres Anblicks es. Ähnliche Gentherapie in den Gehirnen der Mäuse wieder hergestellt die Funktion eines Schlüsselproteins on, das benötigt, um strengen klinischen Tiefstand zu entlasten.