Was ist Gen-Therapie?

Gentherapie ist eine Weise der Einfügung der Gene in die Zellen eines Patienten und des Ersetzens der bereits existierenden Allele oder Genvarianten, um irgendeine therapeutische Aufgabe wahrzunehmen. Sie verwendet worden bis jetzt hauptsächlich, um defekte Gene der Durch Mutation entstehende Variation oder Allele, durch normale Allele zu ersetzen, aber könnte in der Theorie verwendet werden, um das menschliche Genom willkürlich zu redigieren. Wenn Gentherapie an den reproduktiven Zellen in den Gonaden (das germline) angewendet, sein diese genetischen Änderungen vererblich. Dieser Prozess nie durchgeführt worden rden, aber er hat einen Namen: germline Gentechnik.

Seit den frühen 80er-Jahren verwendet worden Gentherapie, um Medizin zu produzieren. Sagen, dass ein Mensch ein bestimmtes Protein als Medizin benötigt. Gentherapie verwendet einen Virenvektor d.h. ein Virus, das geändert, um die eingeführt zu werden DNA zu enthalten. Große Mengen des Virus eingespritzt zum Zielbereich t, oder, manchmal entfernt Gewebe, angesteckt mit dem Virus, und eingepflanzt dann wieder er. Den Viren geändert so, dass die überwiegende Mehrheit nicht zur unabhängigen Selbst-reproduktion - Lieferung weniger Wahrscheinlichkeit für pathogene Infektion fähig sind. Das Virus einführte die neue DNA in das Genom der menschlichen Zellen en, viel ebenso normale Viren vorstellen ihr eigenes genetisches Material in die menschlichen Zellen und überfiel die zellulare Maschinerie.

Nachdem die neue DNA in die Zielzelle integriert ist, anfängt die Zelle, Proteine herzustellen spezifiziert durch das neue genetische Material, das in einigen Fällen, lifesaving sein kann. Z.B. können Patienten mit strengem Diabetes die zellulare Maschinerie zum Erzeugnisinsulin gegeben werden und die Notwendigkeit an den regelmäßigen Einspritzungen verhindern. Der Nutzen der Gentherapie kann für Wochen, Monate oder sogar Jahre oder eine Lebenszeit dauern.

Gentherapie verwendet worden erfolgreich, um übernommene Netzhautkrankheit, Thalassämie, Cystische Fibrose, strengen kombinierten Immunodeficiency und etwas Krebse zu behandeln. Die medizinischen Wunder, die mit jeder möglicher anderen Annäherung nicht möglich sind, gezeigt worden durch Gentherapie, wie reprogramming die natürlichen Wachposten des Körpers, T-cells, um Krebszellen in Angriff zu nehmen. Gentherapie viel versprechend ist für die Behandlung des Kummers wie Huntingtons Krankheit- und Sichelzellenanämie. Da die Therapie fortfährt zu reifen, könnte sie Millionen Leben sparen.